세레델가<sup>®</sup>캡슐84밀리그램(엘리글루스타트타르타르산염)
- 주성분
엘리글루스타트타르타르산염 - 효능효과
CYP2D6 느린 대사자(PM), 중간 대사자(IM) 혹은 빠른 대사자(EM)로서 1형 고셔병(GD1) 성인 환자의 장기간의 치료
세레자임<sup>®</sup>주400단위(이미글루세라제)
- 주성분
이미글루세라제 - 효능효과
다음의 비신경학적 증상 중 한가지 이상의 증상을 나타내는 제1형 또는 제3형 고셔병으로 확진된 환자에서 장기간 효소 대체요법으로 사용한다.- 철결핍 이외의 원인으로 인한 빈혈
- 혈소판 감소
- 비타민 D결핍 이외의 원인으로 인한 골질환
- 간비대증 또는 비장비대증
엘라프라제<sup>®</sup>주(이두설파제)
- 주성분
이두설파제(재조합 이두로네이트-2-설파타제) - 효능효과
- 헌터 증후군(뮤코다당증 II형, MPS II) 환자에게 쓰인다.
- 엘라프라제 주는 헌터 증후군 환자의 걷기 능력을 개선시킨다.
파브라자임<sup>®</sup>주(아갈시다제 베타)
- 주성분
아갈시다제베타(재조합인간알파갈락토시다제A) - 효능효과
파브리병(α-galactosidase A결핍)으로 확진된 환자의 장기간 효소 대체요법
마이오자임<sup>®</sup>주(알글루코시다제알파)
- 주성분
알글루코시다제 알파(재조합 인간 효소 산성 알파-글루코시다제) - 효능효과
폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자의 장기 효소 대체 요법에 사용한다.
알두라자임<sup>®</sup>주(라로니다제)
- 주성분
라로니다제(재조합인간 알파-엘 이두로니다제) - 효능효과
- 뮤코다당체침착증Ⅰ(MucopolysaccharidosisⅠ, MPSⅠ) 형태의 헐러(Hurler) 및 헐러-쉬에(Hurler-Scheie)환자와 중등도 이상의 증상을 가진 쉬에환자에게 쓰인다.
- 경미한 증상을 가진 쉬에환자에 대한 위험성이나 이득에 대해서는 알려진 바 없다.
- 알두라자임은 폐 기능 및 보행 능력을 향상시키는 것으로 나타났다.
- 알두라자임은 중추신경계 증상에 대한 영향에 대해서는 검토된 바 없다.
렘트라다<sup>®</sup>주(알렘투주맙)(단클론항체,유전자재조합)
- 주성분
알렘투주맙 - 효능효과
임상 또는 영상적 특징으로 정의된 활성 상태의 재발 완화형 다발성 경화증 성인 환자의 치료
오바지오<sup>®</sup>필름코팅정14밀리그램(테리플루노마이드)
- 주성분
테리플루노마이드 - 효능효과
재발형 다발성 경화증의 재발 빈도 감소 및 장애 지연